Το 2025 πρόκειται να είναι μια διαφορετική χρονιά για τον χώρο της Υγείας. Και αυτό γιατί υπόσχεται να φέρει καινοτόμες θεραπείες, με μια σειρά νέων μηχανισμών σε όλο το φάσμα των ασθενειών. Πολλά είναι αυτά που περιμένουμε, κυρίως από την Ομοσπονδιακή Υπηρεσία Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) των ΗΠΑ, η οποία ως συνήθως έχει το χρονικό προβάδισμα στις εγκρίσεις αδειών κυκλοφορίας για νέα φάρμακα ή/και για επεκτάσεις των ενδείξεων για παλαιότερα φαρμακευτικά σκευάσματα. Φάρμακα για το Αλτσχάιμερ, τις κακοήθειες, την παχυσαρκία ή τον χρόνιο πόνο, που αναμένεται να επηρεάσουν θετικά τις ζωές εκατομμυρίων ανθρώπων, φαίνεται να βρίσκονται προ των πυλών, γεμίζοντας ελπίδα για ένα αύριο απαλλαγμένο από προβλήματα που μέχρι χθες έμοιαζαν αξεπέραστα.
ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ
Την ίδια ώρα, με ιδιαίτερο ενδιαφέρον αναμένεται στα μέσα του έτους η έναρξη στη χώρα μας των κλινικών δοκιμών της νέας θεραπείας επαναμυελίνωσης Diaprotectome, που φαίνεται ότι έχει την ιδιότητα να φρενάρει την εξέλιξη των συμπτωμάτων της πολλαπλής σκλήρυνσης ή σκλήρυνσης κατά πλάκας, μιας νόσου που πλήττει ολοένα και περισσότερα άτομα σε ολόκληρο τον κόσμο. Τη δραστική ουσία, που πρόκειται να δοκιμαστεί φέτος και σε Έλληνες ασθενείς, δημιούργησε ο ομογενής Στήβεν Πετράτος, επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας του Πανεπιστημίου Monash στην Αυστραλία. Σημειώνεται ότι στη χώρα μας υπολογίζεται ότι έχουν διαγνωστεί με σκλήρυνση περισσότεροι από 21.200 ασθενείς με μέση ηλικία διάγνωσης τα 30 έτη. Στα πλεονεκτήματα της θεραπείας είναι ότι χορηγείται εύκολα από το στόμα, καθώς είναι σε μορφή χαπιού και ότι θα λαμβάνεται παράλληλα με την αγωγή που ήδη παίρνουν οι συμμετέχοντες, χωρίς να χρειαστεί να διακόψουν κανένα φάρμακο. Σύμφωνα με τα ευρήματα των επιστημόνων, το φάρμακο αυτό προάγει την επαναμυελίνωση των κυττάρων του κεντρικού νευρικού συστήματος, ενώ δοκιμές σε ποντίκια έδειξαν ότι περιορίστηκαν η απομυελίνωση του νωτιαίου μυελού και ο εκφυλισμός στο πλαίσιο της νευροφλεγμονής. Μάλιστα κάποια παράλυτα ποντίκια μπόρεσαν να περπατήσουν ξανά.
Όπως είχε δηλώσει στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο καθηγητής Νευρολογίας του ΑΠΘ, Νικόλαος Γρηγοριάδης, στη συγκεκριμένη μελέτη θα ενταχθούν κέντρα από όλη την Ελλάδα. «Ενδιαφέρει να συμμετέχουν όσο περισσότερα κέντρα γίνεται προκειμένου να υπάρχει εκπροσώπηση, όσον αφορά τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση, από όλη την Ελλάδα. Κάτι τέτοιο αυξάνει την αξιοπιστία της μελέτης. Προγραμματίζεται να ενταχθούν 400 ασθενείς και τα κριτήρια θα καθοριστούν στο πρωτόκολλο του οποίου η συγγραφή ολοκληρώνεται», είπε.
OZEMPIC – ΧΡΟΝΙΑ ΝΕΦΡΙΚΗ ΝΟΣΟΣ
Αρχικά εγκεκριμένο για τον διαβήτη τύπου 2, το Ozempic (σεμαγλουτίδη) έχει έναν αυξανόμενο κατάλογο πιθανών χρήσεων. Πιο πρόσφατα έχει αποδειχθεί ότι προσφέρει όφελος σε άτομα με διαβήτη τύπου 2 τα οποία πάσχουν επίσης από χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ). Αυτό είναι σημαντικό, γιατί υπολογίζεται ότι ένας στους τρεις ενήλικες με διαβήτη έχει επίσης ΧΝΝ.
Κατά τη διάρκεια κλινικών δοκιμών, τα άτομα που έλαβαν Ozempic είχαν κατά 24% πιο χαμηλό κίνδυνο να αναπτύξουν σοβαρά συμβάματα τα οποία να σχετίζονται με τη νεφρική νόσο, σε σύγκριση με εκείνους τους ασθενείς οι οποίοι δεν το έλαβαν. Υπήρχε επίσης ένα ποσοστό της τάξης του 18% πιο χαμηλός κίνδυνος για την ανάπτυξη σοβαρών καρδιαγγειακών συμβαμάτων και ένα άλλο ποσοστό της τάξης του 20% πιο χαμηλός κίνδυνος για θάνατο από οποιαδήποτε αιτία.
Αν εγκριθεί για ΧΝΝ, αυτός θα ήταν ένας άλλος λόγος που το Ozempic μπορεί να εξεταστεί έναντι άλλων επιλογών θεραπείας για τον διαβήτη. Η απάντηση της FDA αναμένεται τον Ιανουάριο του 2025.
LEQEMBI – ΑΛΤΣΧΑΪΜΕΡ
Τον Ιούνιο του 2023 το Leqembi (lecanemab) έγινε το πρώτο πλήρως εγκεκριμένο από την FDA φάρμακο του είδους του για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Θεωρείται ότι λειτουργεί στοχεύοντας τις βήτα-αμυλοειδείς πλάκες για να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.
Το Leqembi χορηγείται επί του παρόντος ως έγχυση που χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες. Όμως αυτό θα μπορούσε να αλλάξει μέχρι τις αρχές του 2025. Ο κατασκευαστής έχει υποβάλει συμπληρωματική αίτηση για μία και μοναδική, μηνιαία, δόση συντήρησης. Μετά τη λήψη Leqembi δύο φορές την εβδομάδα και ύστερα από κάποιο χρονικό διάστημα οι άνθρωποι μπορεί να έχουν την επιλογή να μεταβούν σε εγχύσεις μία φορά τον μήνα. Η FDA αναμένεται να εκδώσει απάντηση έως τις 25 Ιανουαρίου 2025.
Ο κατασκευαστής της Leqembi έχει επίσης ξεκινήσει τη διαδικασία για κατάθεση μιας αίτησης για την έγκριση της κυκλοφορίας μιας έκδοσης του φαρμάκου με υποδόρια αυτοένεση. Αντί να λαμβάνετε το Leqembi ως έγχυση συντήρησης, εσείς (ή ένας φροντιστής) θα μπορούσατε να κάνετε ένεση στο σπίτι μία φορά την εβδομάδα.
ΣΟΥΖΕΤΡΙΓΙΝΗ – ΠΟΝΟΣ
Αν έχετε μέτριο έως σοβαρό οξύ πόνο, μπορεί να σας συνταγογραφηθεί ένα οπιοειδές. Αλλά τα οπιοειδή έχουν επίσης σοβαρές παρενέργειες και κινδύνους που πρέπει να ληφθούν υπόψη. Και μέχρι πρόσφατα δεν υπήρξαν ανακαλύψεις με μη οπιοειδείς επιλογές για την ανακούφιση από τον μέτριο έως σοβαρό οξύ πόνο.
Αυτό μπορεί να αλλάξει με τη σουζετριγίνη, μία πρώτης κατηγορίας εναλλακτική λύση οπιοειδών για τον πόνο. Αν εγκριθεί, θα είναι το πρώτο νέο φάρμακο που λειτουργεί διαφορετικά για τον πόνο εδώ και περισσότερα από 20 χρόνια. Λειτουργεί μπλοκάροντας ένα συγκεκριμένο κανάλι νατρίου, έτσι ώστε τα σήματα πόνου να μη φτάνουν στον εγκέφαλο. Και λόγω του τρόπου λειτουργίας της, η σουζετριγίνη δεν αναμένεται να προκαλέσει υπνηλία, εξάρτηση ή κακή χρήση όπως τα οπιοειδή.
Η FDA αναμένεται να εκδώσει απάντηση για τη σουζετριγίνη για μέτριο έως σοβαρό οξύ πόνο έως τις 30 Ιανουαρίου 2025. Ο κατασκευαστής μελετά επίσης το φάρμακο για τον πόνο των νεύρων ο οποίος σχετίζεται με τον διαβήτη.
NEMLUVIO – ΕΚΖΕΜΑ
Το Nemluvio (nemolizumab) είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο του είδους του στην αγορά των ΗΠΑ. Αρχικά εγκεκριμένο από την FDA τον Αύγουστο του 2024, προς το παρόν χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του οζώδους κνησμού (PN), μία δερματική πάθηση που προκαλεί φαγούρα, με οξυτενή εξογκώματα.
Σε αντίθεση με άλλα φάρμακα για τον PN, το Nemluvio δρα εμποδίζοντας τη σηματοδότηση της ιντερλευκίνης-31 (IL-31). Η IL-31 είναι μία πρωτεΐνη που εμπλέκεται στη φλεγμονή και είναι ένας κινητήριος παράγοντας πίσω από συμπτώματα όπως ο κνησμός. Το έκζεμα (ατοπική δερματίτιδα) είναι μία άλλη χρόνια πάθηση, η οποία σχετίζεται με τον κνησμό του δέρματος. Και λόγω του τρόπου με τον οποίο αυτό λειτουργεί, το Nemluvio έχει δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα και για το έκζεμα.
Ο κατασκευαστής του Nemluvio επιδιώκει επί του παρόντος να επεκτείνει τις χρήσεις του φαρμάκου ώστε να συμπεριλάβει το μέτριο έως σοβαρό έκζεμα σε ενήλικες και εφήβους. Η FDA αναμένεται να εκδώσει μια απάντηση εντός των ημερών τις οποίες διανύουμε ήδη.
SEBETRALSTAT – ΚΛΗΡΟΝΟΜΙΚΟ ΑΓΓΕΙΟΟΙΔΗΜΑ
Το κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΗΑΕ) είναι μία σπάνια αλλά δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική κατάσταση. Περιλαμβάνει επαναλαμβανόμενα επεισόδια σοβαρού οιδήματος, που μπορεί να επηρεάσουν το πρόσωπο, τους αεραγωγούς και άλλες περιοχές του σώματος.
Υπάρχουν διαθέσιμα φάρμακα για την πρόληψη και τη θεραπεία των επιθέσεων από το HAE. Η αντιμετώπιση μιας επίθεσης το συντομότερο δυνατό μπορεί να βοηθήσει στην πρόληψη της επιδείνωσής της. Αλλά όταν συμβαίνει μια επίθεση, οι υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές περιορίζονται σε εγχύσεις ή ενέσεις, οι οποίες μπορεί να είναι οδυνηρές. Μπορεί επίσης να χρειαστεί περισσότερος χρόνος για την έναρξη της θεραπείας.
Το Sebetralstat είναι ένα από του στόματος φάρμακο που έχει δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα για τη θεραπεία των κρίσεων HAE σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω. Αν εγκριθεί, θα μπορούσε να δώσει στα άτομα με HAE μια πιο βολική επιλογή, που να τους επιτρέπει να ξεκινήσουν τη θεραπεία νωρίτερα. Η FDA αναμένεται να εκδώσει μια απάντηση στο Sebetralstat έως τις 17 Ιουνίου 2025.
ΑΝΟΣΟΛΟΓΙΑ
Οι εξελίξεις στην ανοσολογία αφορούν κυρίως την επέκταση των ετικετών των προϊόντων. Για παράδειγμα, για τη νόσο του Crohn και την ελκώδη κολίτιδα, η J&J θα επιδιώξει να εξασφαλίσει εγκρίσεις για το Guselkumab με θετικά δεδομένα από τα κλινικά προγράμματα «Galaxi» και «Quasar». Η Amgen θέλει να επεκτείνει το Inebilizumab-cdon στη μυασθένεια Gravis και τη νόσο που σχετίζεται με την ανοσοσφαιρίνη G4 έπειτα από επιτυχημένα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών το 2024.
Επιπλέον, πιθανή θεωρείται η έγκριση του Cagrilintide – Semaglutide για την παχυσαρκία. Η κλινική του δοκιμή «Redefine 1» είναι μία από τις πιο δημοφιλείς μελέτες, που ερευνά εάν αυτός ο συνδυασμός φαρμάκων μπορεί να επιτύχει απώλεια βάρους άνω του 20%.
Το Upstaza δεν είναι η μόνη καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία με πιθανή κυκλοφορία στις ΗΠΑ το 2025, αλλά συνοδεύεται από άλλες που στοχεύουν ασθένειες όπως η αναιμία Fanconi και ο καρκίνος κεφαλής και τραχήλου, παράλληλα με μια αναμενόμενη επέκταση της ετικέτας των ενδείξεων για το Zolgensma στη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης.
Ομοίως υπάρχουν πολλά φάρμακα με βάση το RNA, τα οποία πρόκειται να κυκλοφορήσουν το 2025, συμπεριλαμβανομένων νεοεισερχομένων στην αγορά του λεγόμενου συνδρόμου της οικογενούς χυλομικροναιμίας από τις φαρμακευτικές εταιρείες Ionis και Arrowhead. Το Fitusiran της φαρμακευτικής εταιρείας Sanofi για την αιμορροφιλία και το εμβόλιο mRNA κατά της γρίπης από τη φαρμακευτική εταιρεία Moderna είναι ό,τι πρέπει να παρακολουθήσετε.
Το 2025 μπορεί να είναι μια πιο ήσυχη χρονιά από την πλευρά της κυτταρικής θεραπείας, αν και όχι εντελώς αντιπαραγωγική. Η φαρμακευτική εταιρεία Capricor Therapeutics επιδιώκει την έγκριση μιας αίτησης για άδεια βιολογικών προϊόντων για το Deramiocel, ως πιθανή θεραπεία για τη μυοκαρδιοπάθεια στη μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Πηγή: Εφημερίδα Απογευματινή
